历经多线治疗、两次复发，多发性骨髓瘤一度将娜娜（化名）的父亲逼至“绝境”。2020年确诊后，娜娜的父亲严格遵循标准化诊疗路径，先后完成化疗巩固、自体干细胞移植及两年口服维持治疗。首次复发后，更换治疗方案仍维持了18个月的病情稳定，但肿瘤较终再度进展。娜娜带着父亲赴上海顶尖医院尝试临床试验筛选落选后，在科室主任的推荐下，为父亲申报了一项跨国药企发起的CAR-T二期注册临床试验并成功入组。该试验免费提供CAR-T细胞制剂，相关费用均由项目承担。如今，距离CAR-T输注已有两年，娜娜的父亲实现了长期疾病控制。但这份依靠合规临床试验获得的生存转机，在患者群体中属于小概率幸运事件。
诸多患者被严苛的临床试验入排标准挡在门外，在传统治疗方案失效、无法负担新药甚至无药可用的绝境下，只能将求生希望寄托于“同情用药”。2026年5月1日，国务院818号令正式落地，国内细胞基因治疗（CGT）领域粗放式IIT迎来新政。一边是行政法规强制清退违规细胞治疗项目、守住患者医疗安全底线的监管，一边是患者依赖临床项目延续生命的需求，叠加商业化CAR-T近百万元定价带来的支付压力，国内CGT产业正站在十字路口，寻求合规、救命、可及的平衡支点。
为整治行业乱象，国务院令第818号《生物医学新技术临床研究和转化应用管理条例》正式施行，确立了卫健委技术审批、药监局药品审批并行的双轨制监管模式。具体来看：一是“主体合规”，明确临床研究的实施主体只能是三甲医院；二是“流程合规”，严格遵循备案、审批、伦理审查等流程，确保数据真实可追溯；三是“价值合规”，引导行业回归医疗本质，聚焦有明确临床需求的适应症。
818号令落地后，国内细胞治疗临床研究逐步步入合规轨道。但行业规范化整治的背后，危重患者的现实求生困境成为无法回避的医疗难题。淋巴瘤之家创始人顾洪飞指出，真正依赖同情CAR-T续命的患者群体规模有限，但患者一旦对药物产生耐药，收紧的细胞治疗通路将直接压缩危重症患者的生存希望。规范化的同情用药体系，不仅能为危重患者保留求生窗口，还能为药企积累真实世界临床数据。
此外，已获批上市的CAR-T疗法面临价格瓶颈与支付困局。目前多款商业化CAR-T疗法销售价格均在89万元至115万元以上。虽然百万医疗、惠民保、创新支付项目等多元支付方式能降低患者自付压力，但惠民保保障短板突出，且药企患者援助项目存在严重信息壁垒。未来，如何借助多层次支付体系让患者负担得起高值创新药、让危重患者在合规框架内抓住救命机会，仍是行业发展需要直面的难题。
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